本文摘要：在科学界，基因编辑仅次于的诟病之后在于对伦理道德的挑战。

在科学界，基因编辑仅次于的诟病之后在于对伦理道德的挑战。最近，《科学》子刊《ScienceTranslationalMedicine》的封面论文获取了一种新的思路，来自宾夕法尼亚大学医学院和费城儿童医院的研究人员修缮了小鼠的一种可怕基因突变，而这种基因编辑改动是在小鼠出生于前四天展开的，不是在早期胚胎构成之前。据理解，论文作者研究了一种先天性遗传疾病——表面活性蛋白缺乏症。

表面活性蛋白是一种最重要的脂蛋白，他需要减少肺表面张力并使肺功能长时间。但在一些少见的情况下，婴儿体内不会经常出现基因突变，其表面活性蛋白经常出现缺失，当一旦婴儿出生于后，这种症状不会造成他们在几个小时候内经常出现呼吸衰竭。为此，研究人员尝试在婴儿问世之前矫正胚胎的这种基因突变。研究负责人之一的宾夕法尼亚大学医学院教授Edward说：“这里的关键是如何指导基因编辑系统靶向呼吸道和肺部的细胞。

”实验中他们将CRISPR试剂输送到羊水中，而不是使用静脉注射的方式，从而可以有效地且准确地编辑呼吸道上排序的肺上皮细胞。为了检验基因编辑的有效性，研究人员研发了一种CRISPR基因编辑荧光报告系统来展开测试，一旦顺利，就能在适当点仔细观察到这种荧光色。

最后，实验证明是顺利的。之后，研究人员又展开了三组对比实验，结果显示：不拒绝接受化疗，或意味着拒绝接受对照化疗的小鼠胚胎，在动物出生于的6个小时后全部丧生。而拒绝接受了基因编辑化疗的小鼠胚胎，在24小时后依旧有8％的幼鼠存活。

在出生于后的第七天，总存活率依旧为5．7％。“在胎儿中期到晚期，通过基因编辑技术在不可逆转的病理症状经常出现之前就对疾病展开医治或者减轻，是一件令人兴奋的事情！”研究人员在一份声明中回应，“鉴于许多先天性肺部疾病，如囊性纤维化和遗传性（表面活性蛋白）疾病一般来说由单基因突变引发，这些都是是基因编辑技术的理想候选者。”当然，这次实验还有一个十分关键的点，否看清伦理道德的边界线。

有评论认为基因编辑的时间是小鼠出生于前4天，相等于人类分娩的28周后，此时的胎儿已不算做到较为极端的早产儿，从而防止了对人类胚胎展开编辑所产生的一系列问题。同时，这种基因编辑理论上也会转变生殖细胞。

但也有人指出这种基因编辑的方式不会给母体带给一定风险。总而言之，当前的基因编辑实验还是很难回避伦理道德的争议，但另一方面，我们也从小鼠身上看见未来人类医治遗传性疾病的曙光。

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